Ministério da Saúde vai gastar R$ 1 bilhão com remédio mais caro do mundo 1n1z5o

O Ministério da Saúde estima gastar R$ 959 milhões nos próximos dois anos na compra do Zolgensma, considerado o medicamento mais caro do mundo. O remédio é utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), doença que, de acordo com dados do governo, atinge uma a cada 100 mil pessoas no Brasil, o equivalente a cerca de 2 mil pessoas. A estimativa, contudo, é que 137 pacientes recebam o tratamento neste período.

A AME é uma doença rara e degenerativa, transmitida de pais para filhos, sem cura conhecida. Ela é causada por uma alteração no gene que produz a proteína SMN, essencial para proteger os neurônios motores. Sem essa proteína, os neurônios morrem, comprometendo impulsos nervosos que controlam movimentos, respiração e deglutição.

As doses serão compradas pelo governo sob demanda exclusivamente para crianças com AME tipo 1 — considerado o mais grave — com até 6 meses de idade, que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. O recorte específico, de acordo com Ministério da Saúde, se justifica em razão da eficácia do medicamento e dos riscos da aplicação em outros grupos.

Cada dose do Zolgensma custa, em média, US$ 2,5 milhões — cerca de R$ 14 milhões na atual cotação do dólar. A pasta, porém, disse ter negociado por R$ 7 milhões.

Até o momento, o Ministério da Saúde informou ter recebido 15 pedidos de o ao medicamento. Cada caso a por avaliação clínica individualizada antes da aplicação da dose, que pode ser realizada em 31 serviços no país, localizados em 14 estados: Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e no Distrito Federal.

O Zolgensma é uma terapia gênica que visa corrigir a deficiência ao introduzir o gene ausente no organismo do paciente. O gene é inserido por meio de uma cápsula de vírus modificada em laboratório, que o transporta até as células da medula espinhal. Ele é a única terapia gênica no mundo indicada para a doença.

As primeiras aplicações do remédio pelo SUS ocorreram há duas semanas, em hospitais de Brasília (DF) e de Recife (PE). As pacientes eram duas bebês com menos de seis meses de vida. Na ocasião, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou que seria “impossível” que as famílias arcassem com esse valor.

“É uma terapia gênica muito importante e inovadora, por isso garantir esse atendimento e poder acolher essas famílias é um momento de muita emoção”, afirmou Padilha.

As bebês que receberam as primeiras doses foram priorizadas por estarem próximas de atingir o limite de idade para a infusão e por atenderem a todos os critérios clínicos para receber o medicamento.

A criança que recebeu a dose em Brasília descobriu o diagnóstico aos 13 dias de vida. Segundo especialistas, o medicamento poderá permitir que ela consiga avanços motores significativos, como a capacidade de engolir e mastigar, além de sustentar o tronco.

A incorporação do Zolgensma no SUS havia sido anunciada em dezembro de 2022, no fim do governo de Jair Bolsonaro. O processo para que o medicamento asse a ser ofertado na rede pública, porém, precisou ar por uma série de etapas e coube à atual gestão federal a negociação com os fabricantes.

Além disso, o Ministério da Saúde precisa monitorar a evolução clínica dos pacientes submetidos à terapia gênica, assim como os resultados apresentados ao longo dos anos. Esse processo é inédito no Brasil e será o primeiro acordo comercial no SUS envolvendo o pagamento condicionado ao monitoramento individual do paciente.

A scrianças que receberem as doses deverão ser acompanhadas até os cinco anos de idade. Com a incorporação, o Brasil ou a ser o sexto país a disponibilizar o tratamento em sistemas públicos de saúde, além da Espanha, Inglaterra, Argentina França e Alemanha.

Além do Zolgensma, de dose única, que bloqueia e previne a progressão da AME tipo 1, o SUS oferece nusinersena e risdiplam, de uso contínuo que atuam para evitar a progressão da doença.

Para solicitar o tratamento é preciso procurar um serviço do SUS especializado em doenças raras. Lá, o médico realizará a avaliação clínica da criança e se há elegibilidade para receber o tratamento. Em caso afirmativo, o processo de solicitação da terapia será iniciado.

O SUS deve pagar 40% do preço total do medicamento no ato da infusão da terapia. Após essa etapa, os pagamentos serão graduais de acordo com a evolução do paciente. Em caso de óbito ou progressão da doença os pagamentos são cancelados. As informações são do jornal O Globo.